Zrychlené schvalování léků

Má-li se chemická látka stát lékem proti nemoci, musí být oficiálně schválena k léčbě státním úřadem. V USA je to Food and Drug Administration (FDA), v EU European Medicines Agency (EMA) a u nás Státní úřad pro kontrolu léčiv (SÚKL). Na globálním hřišti hrají nejdůležitější roli právě FDA a EMA. Existuje způsob, jak schválení urychlit. Má své výhody i rizika.

Pro úspěšný průchod schvalovacím procesem je nezbytné prokázat, že látka je bezpečná a účinná. To se dělá klinickým testováním (jiný termín je klinické zkoušení nebo hodnocení), kdy lidé látku užívají podle předepsaných protokolů a sledují se nežádoucí vedlejší účinky (toxicita) a účinnost proti dané nemoci. FDA nebo EMA pak na základě takových dat vynesou verdikt.

Je to běh na mnoho let. Máme-li na mysli třeba léčbu akné, můžeme pochopit, že je lepší mít co největší jistotu, že látka je opravdu bezpečná, ba dokonce ani nemusí být moc účinná. Na akné se totiž neumírá, drtivá většina lidí si těmito problémy projde bez následků a případné toxické účinky by bylo možno za takových okolností jen těžko tolerovat. Zcela jiná situace je v případě velmi vážných, smrtelných nemocí, jako je terminální rakovina. Nedává příliš smysl, aby pacient, který umírá na rakovinu, musel čekat několik let, než se ukáže bezpečnost a účinnost.

Soustředím-li se na FDA (ale podobný přístup má také EMA), v roce 1992 bylo právě proto umožněno zrychlené schvalování léků (tzv. accelerated approval), které je typicky používané právě v onkologii. [1] Musí jít o vážnou nemoc, pro kterou není dostupná srovnatelná léčba („unmet medical need“).¹⁾ Zrychlení je umožněno tím, že se nečeká na konečné výsledky, ale lék se podmínečně povolí na základě předběžných dat. Může jít o data z menšího počtu lidí, než je normálně nutné (to je příklad bortezomibu, o němž se zmíním), může ale také jít o nějaký náhradní indikátor („surrogate endpoint“).

Například prodloužení života v rámci měsíců nebo let bude na prokázání časově náročné, naopak to, že látka potlačuje tumory, může být jasné mnohem dříve. Za předpokladu, že potlačování tumorů je dobrý indikátor toho, že dojde také k prodloužení života, FDA může lék povolit pro léčbu té které rakoviny, u níž se tato schopnost dané látky potvrdila. Nicméně i pak je nutné dotáhnout klinické testy do konce a jednoznačně potvrdit efekt. Může se totiž třeba stát, že potlačení tumorů je pouze krátkodobé, nemoc se brzy vrátí v plné síle a celkový efekt nevede k prodloužení života oproti běžně podávané léčbě.