i

Aktuální číslo:

2020/11

Téma měsíce:

Skladování energie

Zrychlené schvalování léků

 |  1. 6. 2020
 |  Vesmír 99, 332, 2020/6

Má-li se chemická látka stát lékem proti nemoci, musí být oficiálně schválena k léčbě státním úřadem. V USA je to Food and Drug Administration (FDA), v EU European Medicines Agency (EMA) a u nás Státní úřad pro kontrolu léčiv (SÚKL). Na globálním hřišti hrají nejdůležitější roli právě FDA a EMA. Existuje způsob, jak schválení urychlit. Má své výhody i rizika.

Pro úspěšný průchod schvalovacím procesem je nezbytné prokázat, že látka je bezpečná a účinná. To se dělá klinickým testováním (jiný termín je klinické zkoušení nebo hodnocení), kdy lidé látku užívají podle předepsaných protokolů a sledují se nežádoucí vedlejší účinky (toxicita) a účinnost proti dané nemoci. FDA nebo EMA pak na základě takových dat vynesou verdikt.

Je to běh na mnoho let. Máme-li na mysli třeba léčbu akné, můžeme pochopit, že je lepší mít co největší jistotu, že látka je opravdu bezpečná, ba dokonce ani nemusí být moc účinná. Na akné se totiž neumírá, drtivá většina lidí si těmito problémy projde bez následků a případné toxické účinky by bylo možno za takových okolností jen těžko tolerovat. Zcela jiná situace je v případě velmi vážných, smrtelných nemocí, jako je terminální rakovina. Nedává příliš smysl, aby pacient, který umírá na rakovinu, musel čekat několik let, než se ukáže bezpečnost a účinnost.

„Po několika letech na trhu se ukázalo jen u 5 z 36 léků, že skutečně pomáhají.“

Soustředím-li se na FDA (ale podobný přístup má také EMA), v roce 1992 bylo právě proto umožněno zrychlené schvalování léků (tzv. accelerated approval), které je typicky používané právě v onkologii. [1] Musí jít o vážnou nemoc, pro kterou není dostupná srovnatelná léčba („unmet medical need“).1) Zrychlení je umožněno tím, že se nečeká na konečné výsledky, ale lék se podmínečně povolí na základě předběžných dat. Může jít o data z menšího počtu lidí, než je normálně nutné (to je příklad bortezomibu, o němž se zmíním), může ale také jít o nějaký náhradní indikátor („surrogate endpoint“).

Například prodloužení života v rámci měsíců nebo let bude na prokázání časově náročné, naopak to, že látka potlačuje tumory, může být jasné mnohem dříve. Za předpokladu, že potlačování tumorů je dobrý indikátor toho, že dojde také k prodloužení života, FDA může lék povolit pro léčbu té které rakoviny, u níž se tato schopnost dané látky potvrdila. Nicméně i pak je nutné dotáhnout klinické testy do konce a jednoznačně potvrdit efekt. Může se totiž třeba stát, že potlačení tumorů je pouze krátkodobé, nemoc se brzy vrátí v plné síle a celkový efekt nevede k prodloužení života oproti běžně podávané léčbě.

Nyní vidíte 29 % článku. Co dál:

Jsem předplatitel, mám plný přístup
Jsem návštěvník
Chci si přečíst celé číslo
Předplatným pomůžete zajistit budoucnost Vesmíru. Více o předplatném
TÉMA MĚSÍCE: Léky pro budoucnost
OBORY A KLÍČOVÁ SLOVA: Farmakologie

O autorovi

Boris Cvek

Mgr. Boris Cvek, Ph.D. et Ph.D. (1976) získal doktorát z chemie na Přírodovědecké fakultě UP v Olomouci, kde pak přednášel buněčnou biologii a filozofii přírodních věd. Doktorát z filozofie přírodních věd obdržel na Přírodovědecké fakultě UK v Praze. Odborně publikoval zejména v oblasti výzkumu inhibice degradace proteinů a protinádorové aktivity protialkoholního léku antabusu. Nyní působí na Institutu sociálního zdraví UP, kde se zabývá otázkou financování vývoje tzv. neziskových léků, konkrétně antabusu jako onkologického léku.
Cvek Boris

Další články k tématu

Terapie nemoci covid-19 z pohledu medicinálního chemika

Média jsou v poslední době plná zpráv o látkách, které by nám mohly pomoci v boji s onemocněním covid-19. Zpravidla se o nich píše jako o „lécích...

Chcete inkoustovou, laserovou, nebo farmaceutickou?

V nedávné době se 3D tisk objevoval v médiích především v souvislosti s výrobou ochranných pomůcek proti koronaviru. Nejedná se však v žádném...

Novinky v léčbě migrényuzamčeno

Americký úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) v poslední době schválil tři nové léky ulevující pacientům trpícím migrénou. Různými mechanismy...

CRISPR léčíuzamčeno

Nový nástroj genového inženýrství si razí cestu na kliniky. Měl by pomoci nejen při léčbě dědičných chorob, ale i při nádorových onemocněních nebo...

Doporučujeme

Mládě z umělé dělohy

Mládě z umělé dělohy audio

Jaroslav Petr  |  16. 11. 2020
Průlomový počin v oboru tkáňového inženýrství se podařil týmu Anthonyho Ataly z amerického Wake Forest Institute for Regenerative Medicine. V...
Lithium, dar Země modernímu člověku

Lithium, dar Země modernímu člověku

Jan Rohovec, Tomáš Navrátil  |  2. 11. 2020
Nepozorovaně jsme přijali za své lehké notebooky, tenké mobilní telefony, drobnou elektroniku. Přestala nás udivovat možnost opakovaně nabíjet a...
Největší pískovcová skalní oblast Evropy

Největší pískovcová skalní oblast Evropy

Handrij Härtel  |  2. 11. 2020
V českém kontextu je České Švýcarsko jen jedno z několika skalních měst. V Evropě je to unikát. Ve světovém měřítku ho „zastiňují“ jiné oblasti....

Předplatným pomůžete zajistit budoucnost Vesmíru

Tištěná i elektronická
verze časopisu
Digitální archiv
od roku 1994
Speciální nabídka
pro školy a studenty

 

Objednat předplatné