První test léčby

Lidské embryonální kmenové buňky byly vytvořeny už na sklonku dvacátého století a stále se na ně nahlíží jako na talentované dítě, které jedněm leze na nervy, zatímco druzí do něj vkládají obrovské naděje, jež se pořád jaksi nenaplňují. I proto vzbudila velkou pozornost studie amerického týmu vedeného oftalmologem Stevenem Schwartzem z losangeleského Jules Stein Eye Institute, kterou zveřejnil počátkem března 2012 prestižní lékařský časopis The Lancet.¹⁾ Jde o vůbec první výsledky klinických zkoušek léčby lidskými embryonálními kmenovými buňkami publikované ve vědeckém časopise. Na jedné straně nelze z jednoho článku dělat dalekosáhlé závěry. Na druhé straně ale studie zažehnala některé obavy, jež léčbu lidskými embryonálními kmenovými buňkami provázejí.

Moderní medicína vidí v lidských embryonálních kmenových buňkách „univerzální surovinu“ pro laboratorní tvorbu buněk použitelných k léčbě nejrůznějších chorob či následků zranění. Embryonální kmenové buňky vznikají z buněk časného embrya starého asi 5 dní. V tomto stadiu vývoje nemá ještě lidský zárodek rozlišené tkáně a je tvořen zhruba stovkou buněk. Některým buňkám embrya je už souzena proměna na plodové obaly a placentu. Jiné jsou předurčeny k vývoji v nového jedince. Právě tyto buňky z tzv. embryoblastu lze kultivovat v laboratoři tak, že se neomezeně množí, ale neztrácejí přitom schopnost proměny v kterýkoli z 230 typů buněk dospělého lidského těla. Tak vzniknou embryonální kmenové buňky. Nemůže z nich už povstat nový jedinec, ale pokud jim v laboratoři vytvoříme vhodné „klima“, poslušně se začnou měnit na předem určený typ buněk, např. neurony, buňky srdeční svaloviny nebo buňky pokožky.

Tým Stevena Schwartze donutil lidské embryonální kmenové buňky k proměně na buňky pigmentovaného epitelu sítnice. Tyto buňky plní v sítnici našeho oka funkci ošetřovatelek světločivných buněk. Recyklují pro ně některé látky nebo vyrábějí pro jejich potřeby vitamin A. Pokud pigmentovaný epitel svou úlohu neplní, dochází k poškození sítnice a ztrátě zraku. Bohužel degenerace sítnice sužuje řadu lidí a v ekonomicky vyspělých zemích představuje nejčastější příčinu oslepnutí. U dospělých se projevuje jako tzv. makulární degenerace a postihuje obvykle lidi po šedesátce. U dětí je nejčastější příčinou dědičný defekt, jehož projevy jsou označovány jako Stargardtova choroba. Schwartz získal pro první testování léčby lidskými embryonálními kmenovými buňkami dva dobrovolníky. Jeden trpěl velmi pokročilou makulární degenerací lidí vyššího věku a druhý byl prakticky slepý v důsledku Stargardtovy choroby.

Nejprve lékaři vypěstovali v laboratoři z lidských embryonálních kmenových buněk buňky pigmentovaného epitelu sítnice. Kýžená proměna se jim podařila s účinností přesahující 99 %. Oběma pacientům pak lékaři opatrně vstříkli pod narušenou sítnici jednoho oka léčebnou porci 50 000 napěstovaných „ošetřovatelských“ buněk.

Oko je místem, kde je imunitní systém ke všemu cizímu velice tolerantní. Lékaři se přesto obávali odmítavé reakce pacientů na transplantované buňky. Po zákroku proto dostávali oba dobrovolníci léky, které měly případnou „vzpouru“ imunitního systému v zárodku potlačit. Vše však dopadlo dobře. Imunitní systém léčebné buňky přijal a léky bylo možné pacientům záhy vysadit.

Další obavy vyvolávaly možné nežádoucí akce transplantovaných buněk. Pokud by mezi nimi zůstala nějaká embryonální kmenová buňka, která neprodělala v plném rozsahu potřebnou „rekvalifikaci“ na buňku- ošetřovatelku, mohla by se dále množit a spontánně se proměňovat na typy buněk, jež do sítnice oka nepatří. Ani k tomu ale během čtyřměsíčního sledování pacientů nedošlo.

Pokus dopadl na jedničku – zdá se, že vnášení buněk vypěstovaných z „univerzální buněčné suroviny“ do nemocného oka je bezpečné. Studie nebyla cílena na testování léčebného účinku. Na to byl počet pacientů příliš malý a postižení jejich zraku příliš vážné. Dávka buněk s reálnou šancí na razantnější efekt bude zřejmě muset obsahovat více než 50 000 „ošetřovatelek“. Jaké jsou osudy obou pacientů? Oběť makulární degenerace postihující seniory měla původně ostrost zraku pětadvacetkrát horší než člověk se zdravýma očima. Po operaci byl její zrak šestnáctkrát horší než u zdravého člověka. Pacient se Stargardtovou chorobou před operací prakticky neviděl. Dokázal rozlišit pohyb vlastní ruky těsně před obličejem. Po operaci byl jeho zrak čtyřicetkrát méně ostrý než u zdravých lidí.

Léčba očních chorob buňkami pigmentovaného epitelu sítnice je v mnoha ohledech snazší než léčby jiných onemocnění. Oko je k cizím buňkám tolerantní, buňky pigmentovaného epitelu nepotřebují pro svou funkci spojení s nervovými buňkami sítnice a pro dosažení významného efektu jich není zapotřebí velké množství. Dalším testům se už zcela jistě podrobí početnější skupina pacientů s méně poškozeným zrakem a některým z nich budou podány větší porce léčebných buněk. Výsledky jistě nebudou očekávat s napětím jen lékaři, zúčastnění pacienti a jejich blízcí. Případný úspěch by mohl otevřít vrátka pro testy dalších léčebných postupů.

Podobná studie prováděná americkou biotechnologickou firmou Geron si kladla za cíl léčbu poranění míchy nervovými buňkami vypěstovanými z lidských embryonálních kmenových buněk. Z plánovaného počtu jedenácti pacientů se operace uskutečnila u čtyř. Pak firma testování z finančních důvodů zastavila. Zdá se, že by studii mohly dokončit jiné instituce v USA, ale v době psaní tohoto článku zůstává výzkum léčby makulární degenerace jediným projektem, který klinicky testuje léčbu založenou na jedinečných vlastnostech lidských embryonálních kmenových buněk.

Pokud se podaří vyvinout účinné a bezpečné léčebné postupy, nebudou je zcela jistě využívat všichni. Pro někoho je proměna lidského embrya na buněčnou linii nepřijatelná, protože je při ní zničen živý organismus, zárodek s potenciálem vyvinout se v člověka. Zastánci těchto názorů budou léčbu lidskými embryonálními kmenovými buňkami z morálních důvodů odmítat.