i

Aktuální číslo:

2020/4

Téma měsíce:

Jazyk

Genová léčba neurologických onemocnění? Realita

 |  3. 3. 2020
 |  Vesmír 99, 167, 2020/3

Genová léčba byla vždy snem lékařů potýkajících se s vzácnými dědičně podmíněnými nemocemi. Především u chorob vzniklých v důsledku mutace jediného genu se nabízela možnost náhrady nefunkčního genu jeho funkční variantou. Od konce 20. století, zejména díky pokroku na poli molekulární genetiky, se tyto teorie stávají realitou.

Genová terapie má čtyři možné cesty. Buď má nahradit chybějící či mutovanou genetickou informaci, nebo blokovat abnormální funkci genu, upravit expresi genu či modifikovat genovou poruchu genem novým. Klíčovou otázkou je také postup, jak novou genetickou informaci do buňky příslušné tkáně doručit. Za nejúčinnější způsob se v současnosti považuje využití virových vektorů neboli poslů. V experimentálním výzkumu se už pro modifikaci buněk rutinně využívají. Dodejme, že virové vektory jsou pouze přenašeči genetické informace do buňky, nejsou schopny se replikovat a vyvolávat onemocnění.

Jako poslové nejčastěji slouží viry ze skupiny lentivirů (z nichž dobře známé jsou HIV), adenoviry, adeno-asociované viry (AAV) a herpes viry. Každý typ má své výhody a nevýhody. Například vektory ze skupiny lentivirů mohou přenášet větší množství genetické informace, která se integruje do genomu buňky. To však představuje i jejich hlavní nevýhodu, neboť právě tato integrace s sebou nese riziko nádorové transformace buňky. U adenovirů a adeno-asociovaných virů toto tolik nehrozí (transferovaná DNA se nezabudovává do jaderné DNA buňky), zato ale snáze vyvolávají v organismu imunitní odpověď (a ta může mít nejen nežádoucí účinky, ale především snižuje účinnost samotné léčby, neboť virové vektory ničí). Virové vektory se také liší afinitou k určitému typu tkáně. Například herpes viry (rovněž schopné nést velké množství genové informace) mají vyšší afinitu k nervovým buňkám.

Nyní vidíte 16 % článku. Co dál:

Jsem předplatitel, mám plný přístup
Jsem návštěvník
Chci si přečíst celé číslo
Předplatným pomůžete zajistit budoucnost Vesmíru. Více o předplatném
OBORY A KLÍČOVÁ SLOVA: Medicína, Genetika

O autorech

Jana Haberlová

Přemysl Jiruška

Doporučujeme

Bitva o život začíná

Bitva o život začíná

Marek Janáč  |  6. 4. 2020
Bylo mu 32 let, když opouštěl republiku s vizí dvouleté stáže za velikou louží. Dnes je Karel Pacák celosvětově nejcitovanějším vědcem ve svém...
Záhada „zmenšujícího se“ protonu

Záhada „zmenšujícího se“ protonu uzamčeno

Petr Slavíček  |  6. 4. 2020
Rozměr protonu patřil až do roku 2010 k údajům, o kterých se příliš nepochybovalo. Shodovaly se na něm různé experimenty, všechny vedly k poloměru...
(Korona)virus je virus, je virus, je virus...

(Korona)virus je virus, je virus, je virus...

Libor Grubhoffer  |  31. 3. 2020
Vypůjčil jsem si odpověď francouzského mikrobiologa André Lwoffa na otázku, co je to virus. André Lwoff (1902-1994), Nositel Nobelovy ceny za...

Předplatným pomůžete zajistit budoucnost Vesmíru

Tištěná i elektronická
verze časopisu
Digitální archiv
od roku 1994
Speciální nabídka
pro školy a studenty

 

Objednat předplatné