Je na CRISPR spolehnutí?

Genoví inženýři eliminovali „přehmaty“, ke kterým docházelo při zásazích do dědičné informace pomocí technologie CRISPR-Cas9. Otevřeli tak nové možnosti pro využití manipulací s geny v humánní medicíně.

CRISPR-Cas 9 nebo zkráceně CRISPR umožňuje genovým inženýrům pozměnit na vybraných místech dědičnou informaci nejrůznějších organismů, od bakterií přes rostliny až po živočichy včetně člověka. Rčení „nikdo není dokonalý“ ale platí i pro tuto revoluční techniku. Uplatnění CRISPR v humánní medicíně zatím naráží na riziko necílových zásahů, kdy se CRISPR nestrefí a změní DNA tam, kde je to nežádoucí. Tým vedený Marcellem Marescou z göteborského vývojového oddělení farmaceutického giganta AstraZeneca a Keithem Joungem z bostonské Harvard Medical School teď popsal postup, kterým lze „střelbě mimo“ předejít.¹⁾ 

CRISPR používaný pro navození cílených změn v dědičné informaci se skládá ze dvou základních komponent. Krátký řetězec naváděcí ribonukleové kyseliny (RNA) vyhledá na dvojité šroubovici DNA úsek s přesně daným pořadím písmen genetického kódu. Na tohoto „molekulárního slídiče“ je navázána bílkovinná molekula enzymu nukleázy Cas9, která působí jako molekulární nůžky. CRISPR díky tomu přestřihává dvojitou šroubovici DNA v místě vyhledaném naváděcí RNA.