Když CRISPR přejde chuť

Revoluční nástroj pro cílené zásahy do dědičné informace dostal účinnou brzdu a zároveň posílila jeho spolehlivost. 

Stephen Tsang zkoumá na Columbijské univerzitě možnosti oprav mutací způsobujících těžká poškození oka. Pro cílenou korekci defektních genů používá techniku označovanou jako CRISPR-Cas9. S tou se počítá i pro obdobné léčebné zákroky do dědičné informace lidských pacientů. Anebo ne? Dvoustránková studie s daty o genomech pouhopouhých tří laboratorních myší publikovaná Tsangovým týmem vážně zpochybňuje spolehlivost techniky.

Poprask kolem tří myší

Ve světě už probíhá několik desítek klinických zkoušek nových léčebných postupů využívajících CRISPR-Cas9. Často míří na buňky zhoubných nádorů. K nejvýznamnějším otazníkům, které se nad perspektivou takové léčby vznášejí, patří přesnost zásahu. CRISPR-Cas9 musí spolehlivě opravovat poškozená místa a zároveň nesmí páchat škody na „necílových“ místech dědičné informace.

Tsang a jeho spolupracovníci přečetli dědičnou informaci dvou myší, která byla vystavena účinkům CRISPR-Cas9 při léčbě dědičného onemocnění oka, a také dědičnou informaci myši, na jejíž DNA tento nástroj nepůsobil. Při porovnání tří genomů napočítali mezi myšmi léčenými pomocí CRISPR-Cas9 a myší, která neměla upravovanou DNA, tisíce rozdílů. Většinu takto vzniklých odchylek přičetli tomu, že se CRISPR-Cas9 nestrefil do cílového místa a přestřihl DNA tam, kde neměl.¹⁾

Pokud by byla technika CRISPR-Cas9 takto nespolehlivá, provázela by léčbu nepříjemně vysoká rizika nežádoucích vedlejších účinků. Už samotné klinické zkoušky by byly silně problematické, ba přímo nezodpovědné. Trhy s cennými papíry proto reagovaly na studii Tsangova týmu poklesem ceny akcií firem, jejichž plány stojí a padají s praktickým využíváním CRISPR-Cas9.