Aktuální číslo:

2024/6

Téma měsíce:

Éčka

Obálka čísla

3 500 000 $

 |  29. 5. 2023
 |  Vesmír 102, 310, 2023/6

Genové terapie se prosazují nejen při léčbě dědičných chorob, ale také v boji se zhoubnými nádory a na trhu s léky jich rychle přibývá. Problém pro jejich širší uplatnění představuje vysoká cena. Tzv. terapie CAR-T, používaná k léčbě leukémií, vychází pro jednoho pacienta na půl milionu dolarů. To však není zdaleka nejvyšší cena za genovou terapii. Donedávna byl nejdražší preparát Zolgensma s cenou přes dva miliony dolarů. Léčí se jím děti, které se narodily s dědičnou spinální svalovou atrofií způsobenou poškozením genu SMN1. Onemocnění těžce postihuje neurony míchy. Základem Zolgensmy je virus upravený metodami genového inženýrství tak, aby dokázal vpravit do dědičné informace pacienta nenarušený gen SMN1. Terapii dostává pacient jen jednou, ale i tak jsou náklady na léčbu astronomické.

Nedávno byla i v Evropské unii schválena genová terapie Hemgenix určená pacientům s hemofilií typu B. Jedna dávka geneticky modifikovaného viru schopného vnést do organismu pacienta nenarušený gen pro srážlivý faktor IX vyjde na tři a půl milionu dolarů. Ve Spojených státech vyčíslili roční náklady na léčbu pacienta s hemofilií B na tři čtvrti milionu dolarů. Prvořadý přínos je samozřejmě zlepšení kvality života hemofiliků. Tato genová terapie se ale vyplácí i ekonomicky, protože investice se vrátí za pár let.

Ceny jsou odůvodňovány vysokými náklady na vývoj a ověření genových terapií. Také výrobní náklady jsou podstatně vyšší než u tradičních léků. Nejde o chemické sloučeniny, ale o viry s cíleně pozměněnou dědičnou informací. Otázka dostupnosti tak drahé léčby je předmětem bouřlivých diskusí. V řadě zemí nemají pacienti přístup ani k tradiční léčbě dědičných chorob. Jejich šance na léčbu závratně drahou genovou terapií jsou proto mizivé.

„Ti, kteří by z genové terapie profitovali nejvíc, mají nejmenší šance, že si ji zaplatí. Tuhle většinu světa nemůžeme ignorovat,“ říká prezident Světové federace hemofiliků Glenn Pierce v rozhovoru pro časopis Nature.

Ke stažení

OBORY A KLÍČOVÁ SLOVA: Farmakologie
RUBRIKA: Zákulisí

O autorovi

Jaroslav Petr

Prof. Ing. Jaroslav Petr, DrSc., (*1958) vystudoval Vysokou školu zemědělskou v Praze. Ve Výzkumném ústavu živočišné výroby v Uhříněvsi se zabývá regulací zrání savčích oocytů a přednáší na České zemědělské univerzitě v Praze. Je členem redakční rady Vesmíru.
Petr Jaroslav

Doporučujeme

Genová terapie ALS: jsme na začátku naděje

Genová terapie ALS: jsme na začátku naděje

Je to krutá a zatím nevyléčitelná nemoc. Amyotrofická laterální skleróza. Americká léková agentura FDA však nedávno schválila pro medicínskou...
(Ne)umělá sladidla

(Ne)umělá sladidla uzamčeno

Adam Obr  |  3. 6. 2024
Když loni v létě zařadilo WHO aspartam na seznam látek, které mají potenciál způsobovat rakovinu, dosáhla diskuse o škodlivosti nekalorických...
Příběhy řasových éček

Příběhy řasových éček

Richard Lhotský  |  3. 6. 2024
Přídatné látky v potravinách, familiárně přezdívané pro svůj kód éčka, vzbuzují u řady lidí obavy a strach. Přesto se mezi nimi najdou i látky...