3 500 000 $

Genové terapie se prosazují nejen při léčbě dědičných chorob, ale také v boji se zhoubnými nádory a na trhu s léky jich rychle přibývá. Problém pro jejich širší uplatnění představuje vysoká cena. Tzv. terapie CAR-T, používaná k léčbě leukémií, vychází pro jednoho pacienta na půl milionu dolarů. To však není zdaleka nejvyšší cena za genovou terapii. Donedávna byl nejdražší preparát Zolgensma s cenou přes dva miliony dolarů. Léčí se jím děti, které se narodily s dědičnou spinální svalovou atrofií způsobenou poškozením genu SMN1. Onemocnění těžce postihuje neurony míchy. Základem Zolgensmy je virus upravený metodami genového inženýrství tak, aby dokázal vpravit do dědičné informace pacienta nenarušený gen SMN1. Terapii dostává pacient jen jednou, ale i tak jsou náklady na léčbu astronomické.

Nedávno byla i v Evropské unii schválena genová terapie Hemgenix určená pacientům s hemofilií typu B. Jedna dávka geneticky modifikovaného viru schopného vnést do organismu pacienta nenarušený gen pro srážlivý faktor IX vyjde na tři a půl milionu dolarů. Ve Spojených státech vyčíslili roční náklady na léčbu pacienta s hemofilií B na tři čtvrti milionu dolarů. Prvořadý přínos je samozřejmě zlepšení kvality života hemofiliků. Tato genová terapie se ale vyplácí i ekonomicky, protože investice se vrátí za pár let.

Ceny jsou odůvodňovány vysokými náklady na vývoj a ověření genových terapií. Také výrobní náklady jsou podstatně vyšší než u tradičních léků. Nejde o chemické sloučeniny, ale o viry s cíleně pozměněnou dědičnou informací. Otázka dostupnosti tak drahé léčby je předmětem bouřlivých diskusí. V řadě zemí nemají pacienti přístup ani k tradiční léčbě dědičných chorob. Jejich šance na léčbu závratně drahou genovou terapií jsou proto mizivé.

„Ti, kteří by z genové terapie profitovali nejvíc, mají nejmenší šance, že si ji zaplatí. Tuhle většinu světa nemůžeme ignorovat,“ říká prezident Světové federace hemofiliků Glenn Pierce v rozhovoru pro časopis Nature.