Co působí lékové aféry

ad Vesmír 100, 207, 2021/4

I když Marek Vácha uvádí, že nelze srovnávat nesrovnatelné, jeho vyjádření by mohlo vyvolat nepatřičné spojení dvou tragédií spojených s léčivy použitými mimo schválené pokyny („off-label“).

Thalidomidová (conterganová) aféra byla největší tragédií spojenou s používáním syntetických léčiv. Po užití tohoto léčiva v době těhotenství se narodilo 10–20 tisíc dětí s deformovanými nebo chybějícími končetinami. Důvodem byly nedostatečné požadavky na testování léčiv platné na přelomu padesátých a šedesátých let minulého století a za současné situace by k takové situaci zřejmě nedošlo.

Druhá zmíněná aféra se ale netýká schváleného léčiva, ale biologického preparátu theralizumabu (známého též pod označením TGN1412) v počátečních fázích klinického hodnocení. Podobným tragédiím nelze zcela zabránit.

Využívání léčiv mimo schválenou indikaci je zcela legitimní (lege artis). Předepisující lékař však musí mít takový přístup podložen současným stavem vědění. Již z definice plyne, že lze užití „off-label“ praktikovat pouze tehdy, není-li dostupný schválený léčivý prostředek potřebných terapeutických vlastností a zároveň je takové použití dostatečně odůvodněno vědeckými poznatky.

Podobně jako autor také ne zcela souzním s kampaňovitým doporučováním neprověřených léčiv k léčbě nemoci covid-19. Obecně ale existuje značný prostor pro použití „off‑label“. Mimochodem, důsledkem zmíněné conterganové aféry je značné zpřísnění schvalovacího procesu léčiv. Ne zcela žádoucím efektem tohoto stavu je, že registrace léčiv právě pro těhotné ženy nebo děti je tak náročná, že pro určité nemoci ohrožující život není pro tyto pacienty schválený žádný lék. Situace se v posledních letech postupně zlepšuje rovněž díky zvýhodňování pediatrických aplikací prodloužením doby jejich ochrany. Přesto v některých terapeutických oblastech, například u protinádorových léčiv u dětí, může být tento typ léčby stále zásadní.