Beránek v rouše vlčím: Ebola proti cystické fibróze

Cystická fibróza je velmi rozšířené dědičné a zároveň smrtelné onemocnění (viz Vesmír 75, 365, 1996/7). Proto není překvapující, že je jednou z prvních genetických poruch, se kterou se snažíme vypořádat pomocí genové terapie. Cystická fibróza je vlastně mutace v genu na chromozomu 7 pro protein CFTR (transmembránový regulátor cystické fibrózy), který je stěžejní součástí buněčných chloridových kanálů ovládajících koncentrace chloridů a sodíku na různých místech v organizmu. Nejzávažnější obtíže související s touto chorobou (ucpávání hleny a poruchy dýchání) se projevují v plicích. Je známo téměř tisíc různých mutací zmíněného genu, a protože jde převážně o bodové mutace, je velmi obtížné poruchu diagnostikovat ještě před porodem.

Současný vývoj genové terapie cystické fibrózy nejvíce vázne na tom, že do buněk dýchací soustavy lze jen obtížně „protlačit“ funkční geny, aniž se naruší celistvost jejich buněčného povrchu. Dosud se využívalo ne zcela ideální narušení mezibuněčných spojení, kdy se DNA dostávala dovnitř buněk vzniklými otvory, ovšem za cenu změn povrchové struktury buněk. Tým badatelů z Univerzity v Iowě nalezl zajímavé řešení. Vědci umístili malou část obalového proteinu viru Ebola na modifikovaný, pro člověka neškodný virus kočičí leukemie.

Když se takto vytvořený hybridní virus dostane k buňkám dýchacího systému, sehraje protein z Eboly roli klíče, který zapadne do receptoru na buněčném povrchu. Virová DNA s funkčním genem CFTR se tak může dostat do buňky, aniž poškodí její povrch.

Výroba hybridního viru je poměrně snadná a po prostudování jeho chování v plicních buňkách bude zřejmě již brzy možné zahájit klinické studie. Je pozoruhodné, jak si teď vražedný maniak Ebola vlastně napravuje reputaci. Že by opravdu všechno zlé bylo k něčemu dobré?

(Journal of Virology 77, 5902–5910, 2003/10)