Genovou léčbou proti Parkinsonově chorobě

Genová léčba je nový postup boje proti geneticky podmíněným nemocem. Do dědičné informace v tělních buňkách pacienta se vloží nová sekvence DNA, která může sloužit jako náhrada či oprava vadné části informace buněk. V poslední době tuto léčbu provází výrazná mediální pozornost díky jejímu využití při léčbě dvouletého Martínka, trpícího syndromem deficitu dekarboxylázy aromatických L-aminokyselin neboli AADC. V tomto konkrétním případě se pomocí metod genové léčby vloží do pacientovy DNA „správný gen“, vyrábějící odpovídající enzym, s jehož pomocí je opět možná tvorba neuropřenašeče, který tělu až dosud zcela chyběl.

Jako molekulární „nůžky“ (vektor), jimiž se nová část DNA do genomu vkládá, mohou sloužit např. viry, plazmidy (mimojaderné elementy DNA u bakterií) či kvasinky. Genový lék pro AADC se jmenuje Upstaza a aplikuje se pomocí čtyř infuzí, které se podávají přímo do hlubokých mozkových oblastí účastnících se spuštění a kontroly pohybu.